Les grands projets

Les grands projets 2006

Transformer les essais en succès.

Après la révolution génétique dans les années 1990, les premières percées en thérapie génique et cellulaire au début des années 2000 et la multiplication des essais sur l’Homme depuis 2002, le Téléthon 2006 sera celui d’une nouvelle ère où l’AFM s’engage pour relever un nouveau défi, urgent : transformer les essais en succès.
Un objectif ambitieux puisqu’on sait que, pour les maladies fréquentes, sur 10 essais menés, un seul conduit à un médicament. L’obligation de résultat est donc encore plus indispensable pour les nombreuses maladies génétiques rares, pour lesquelles les moyens sont limités.

Soutenir 400 programmes de recherche.

Outre son laboratoire Généthon et l’Institut de Myologie, elle financera près de 400 programmes scientifiques et explorera de nombreuses voies thérapeutiques : thérapie génique, chirurgie du gène, thérapie cellulaire, cellules souches. Elle apportera son soutien à une trentaine d’essais cliniques en cours ou en préparation pour des maladies rares : maladies du sang, de la vision, maladies lysosomales, neuromusculaires ou neurodégénératives, immunodéficiences…